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基因治疗 Genetherapy 血友病A 血友病B 研发进展 柯西医药直播分享（三） 柯西医药线上直播——4月17日下午2点鼐济医药首席科学官汪博士、华东理工吴教授以及接受了基因治疗的2位病友等，一起分享了关于血友病基因治疗及创业就业等方面的话题。以下是两位接受基因治疗的病友分享。 基因治疗 基因治疗病友体验分享 病友1分享： 感觉就是做完非常爽，以前心里压力特别大，比如说我今天出门，需要看我这次需要备多少药。还要考虑冷链储存的问题，药都是复合物没有重组的，出门都是一个人，酒店能不能输液，需要有人帮忙换药比较麻烦。 从小到大一直都有心里压力，用完这个药之后感觉放飞了自我，用完这个药真的非常的棒。但还是不能特别的作，感觉是正常人走路有点多，导致膝关节滑膜炎变得更严重了，应该是有点类似渗血，就像血友病头天晚上感觉不舒服，第二天一般就出血了，用完基因药之后第二天直接就没事了。 现在因子含量在50~60%。基本上现在和正常人一样，基因治疗要护肝最好不要喝酒，本来喝不多后来就不喝了。副作用感觉是心理问题，稍微有点着急，别的没什么感觉非常棒。 病友2分享: 原来关节不太好，在基因治疗之前，08年开始持续预防治疗和康复，基因治疗之后感到自己在家锻炼更轻松，而且不用担心出血。出血运动感觉往回走锻炼白做。基因治疗后不再出血就没问题了，现在因子含量是36~37%。走路运动都没问题，刚用完药几个月因子水平在60~70%的时候受过一次伤，没用药表皮就像一般人摔伤，有点青肿，摔的是右膝盖靶关节，摔伤之后挺怕的，还咨询了专家。他说因子水平够高不需要用凝血因子。家里观察观察，即使用也不用太多，一次两三支就可以了，不像平常那样随时用。 基因治疗病友问答 1、基因治疗十分满分打几分 病友1：我觉得可以达到8~9分。 病友2：同样8.5分。 2、基因治疗最大的改善 病友1：以前出门要考虑成本，出去办这个事大概收益是多少，比如今天出去估计得打单位或者单位的药，因为我们没有报销，全是自费真的很贵有心理压力。现在想出去转转就转转，想干嘛就干嘛，没有压力真的放飞自我很爽。 病友2：没错，这里虽然报销政策比较好，虽然价格上可以接受，但是每次出门两三天不长不短这种，因为是预防治疗，比如前天打的明天出门就纠结今天打不打。经常遇到的问题。 3、现在就业学习？ 病友1：因为我们那一直缺药，最近5年才基本上用上药。前20年30到50瓶单位都达不到。那时膝关节损伤比较多，做完这个治疗通过康复能缓解一下，但是我损伤厉害，做了一个月的康复花了好几万，没什么效果反而觉得更厉害了，现在考虑关节置换。 病友2：平时就自己搞一些基金，家里有一厂子，自己盯一盯就好了。辛苦的活咱们血友也很少做是吧。原来比较宅，现在感觉世界不一样了。 4、怎样从小学习储备知识 病友2：我小时候由于重度血友病，千分之一的因子含量，自发的出血很多，母亲想让我正常入学，学校说有这个病被拒收了。开始请家庭教师，自己开始自学一些基础知识和喜欢的知识，小时候没觉得什么，就感觉找到了兴趣就继续学下去了。现在觉得以前学的是用得上。为自己的生活打下一个基础，在当今社会来讲，大部分人都不去做劳动工作，所以有没有这个病关系不是很大，现在学校很少有拒绝咱这病，有的家长瞒着学校，我挺重的瞒不住，自学还凑和。 5、基因治疗是扎针吗 病友1：治疗过程和输复合物是一样的，半小时到50分种就治疗完了，再就是住院观察吃吃喝喝了，用药和因子一模一样，只不过他这个用进去据说可以管十年。 6、对未来的憧憬 病友1：说是十年，希望它可以维持二三十年，自己把身体调养好，对自己和对家庭还有对病友尽量帮助，就像王会长帮我们一样，把爱传递下去。 病友2:年左右时听说世界上有这种先进技术了，觉得那东西挺遥远，以前想像正常人一样过好自己的生活，之前受限制做的很多事情，都会去尝试尝试。 柯西医药 柯西医药（CAUCHY）是一家孤儿药及创新疗法的解决方案提供商，专注于孤儿药及创新疗法在中国的临床开发和商业化服务，为中国和全球罕见病患者的健康服务。 联系我们
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